Tragedia en el ensayo de terapia genética para la distrofia muscular
Sarepta Therapeutics ha anunciado la muerte de un paciente que participaba en el ensayo clínico de su terapia genética destinada a tratar la distrofia muscular, lo que ha provocado una drástica caída en el valor de las acciones de la compañía. Según la información proporcionada por la empresa, el joven falleció debido a una lesión hepática aguda, un efecto secundario conocido del tratamiento, pero la gravedad del caso no había sido observada previamente en los pacientes tratados con Elevidys. Este es el primer caso documentado de muerte asociado a esta terapia, que ha sido administrada a más de 800 pacientes hasta la fecha.
En 2023, Elevidys recibió una aprobación acelerada por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), a pesar de las preocupaciones expresadas por algunos científicos de la agencia sobre su eficacia en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. Esta terapia se ha convertido en la primera aprobada en los Estados Unidos para esta condición rara, que afecta principalmente a hombres y causa debilidad muscular, pérdida de movilidad y, en muchos casos, muerte prematura. La FDA amplió el uso de Elevidys el año pasado, permitiendo su administración a pacientes de cuatro años o más, independientemente de su capacidad para caminar.
Sarepta ha señalado que el paciente fallecido tenía una infección reciente que podría haber contribuido a la lesión hepática. La compañía ha anunciado que actualizará la información de prescripción de Elevidys para incluir detalles sobre este trágico acontecimiento. Tras la noticia, las acciones de Sarepta, con sede en Cambridge, Massachusetts, cayeron más de un 23%, alcanzando un valor aproximado de 78 dólares por acción. Elevidys utiliza un virus desactivado para insertar un gen de reemplazo que permite la producción de distrofina en las células del paciente, y su coste es de 3,2 millones de dólares por un tratamiento único. Desde 2016, Sarepta ha obtenido aprobaciones aceleradas para otros tres medicamentos dirigidos a la distrofia muscular de Duchenne, aunque ninguno ha demostrado hasta el momento su efectividad, y los estudios destinados a conseguir la aprobación completa de la FDA continúan.
