Deshawn «DJ» Chow, un joven de 19 años, ha enfrentado en su vida el dolor extremo que provoca la enfermedad de células falciformes. Desde su adolescencia, los episodios de dolor han marcado su rutina, llevándolo a ausentarse de la escuela y a frecuentes visitas al hospital. En su búsqueda por una vida más normal, su familia encontró esperanza en las nuevas terapias génicas aprobadas por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) hace poco más de un año.
Los padres adoptivos de DJ decidieron buscar tratamiento en el City of Hope Children’s Cancer Center en Los Ángeles, donde su hijo fue aceptado como paciente. Afortunadamente, la aseguradora de su padre cubrió prácticamente todos los gastos, lo que ha permitido al joven comenzar un proceso de tratamiento que puede costar más de 2 millones de dólares por paciente.
La terapia a la que se sometió, conocida como Casgevy, ha sido un rayo de esperanza para aquellos que sufren de esta enfermedad, que afecta desproporcionadamente a la población afroamericana y que se caracteriza por episodios de dolor severo. Tras completar el tratamiento en enero, DJ ahora sueña con actividades que antes le eran inalcanzables, como aprender a hacer snowboard o surfear.
Desafíos en la accesibilidad de tratamientos
A pesar de que más de 100,000 estadounidenses padecen esta enfermedad, solo un puñado ha podido acceder a estas nuevas terapias. En el primer año desde la aprobación de los tratamientos, apenas más de 100 pacientes han recibido la terapia, lo que pone de manifiesto la lentitud en la capacidad de tratamiento a gran escala.
Las empresas farmacéuticas enfrentan obstáculos significativos para coordinar la cobertura de seguros, un proceso que ha sido complejo y ha requerido ajustes por parte de los centros de salud. La doctora Jennifer Cameron, directora de acceso a pacientes en el Children’s National Hospital de Washington D.C., ha comentado que, aunque el proceso ha mejorado, el alto costo de estas terapias sigue siendo un impedimento para su cobertura adecuada.
Este desafío se vuelve aún más pronunciado en el contexto de los programas de Medicaid, donde más de la mitad de los pacientes con células falciformes están asegurados. En estados del sur de Estados Unidos, como Georgia, Florida y Mississippi, donde la concentración de pacientes es notable, la posibilidad de acceder a tratamientos costosos plantea un dilema para las administraciones estatales.
El modelo de pago para terapias génicas propuesto por la administración Biden busca ofrecer a los estados un precio con descuento basado en resultados, pero aún así, muchos estados podrían enfrentar dificultades para cubrir los costos de tratamiento. Investigaciones indican que los estados con mayor población de pacientes podrían ver un impacto presupuestario significativo, que podría superar los 30 millones de dólares, algo que resulta preocupante en un contexto de recortes presupuestarios y búsqueda de eficiencia en el gasto público.
El padre de DJ, Sean Chow, ha expresado su agradecimiento hacia los investigadores que desarrollaron estas terapias, esperando que, con el tiempo, la accesibilidad y los costos de los tratamientos puedan mejorar. La esperanza es que, a medida que más pacientes reciban terapia, los precios puedan disminuir, permitiendo que más familias tengan acceso a estas innovadoras soluciones médicas.
