Investigadores de la Universidad Northwestern han desarrollado un enfoque innovador para combatir la progresión de enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Estas enfermedades devastadoras se caracterizan por el mal plegamiento y la acumulación de proteínas alrededor de las células cerebrales, lo que finalmente conduce a la muerte celular. La nueva terapia propuesta atrapa eficazmente estas proteínas antes de que puedan agruparse en estructuras tóxicas que penetran en las neuronas, permitiendo que las proteínas atrapadas se degraden de forma inocua en el organismo.
Un enfoque innovador en la terapia
El estudio, titulado «Copolarización supramolecular de amfifilos de glicopéptidos y péptidos amiloides mejora la supervivencia neuronal», fue publicado en el Journal of the American Chemical Society. Samuel I. Stupp, autor principal del estudio, destacó el potencial de los nanomateriales diseñados molecularmente para abordar las causas subyacentes de las enfermedades neurodegenerativas. En estas patologías, las proteínas pierden su estructura plegada funcional y se agrupan, formando fibras destructivas que son altamente tóxicas para las neuronas.
El grupo de investigación liderado por Stupp ha diseñado amfifilos peptídicos que, al ser añadidos al agua, se ensamblan en nanofibras recubiertas de trehalosa, un azúcar natural. Inesperadamente, la trehalosa desestabiliza estas nanofibras, lo que, aunque parece contradictorio, resulta beneficioso. Las fibras menos estables se vuelven más dinámicas y, por lo tanto, más propensas a interactuar con las proteínas tóxicas.
Las pruebas realizadas en neuronas humanas cultivadas en laboratorio demostraron que las nanofibras recubiertas de trehalosa mejoraron significativamente la supervivencia de neuronas motoras y corticales expuestas a la proteína amiloide beta, un factor clave en la enfermedad de Alzheimer. Esta aproximación podría abrir nuevas vías para el desarrollo de terapias efectivas contra no solo el Alzheimer, sino también la ELA y otras condiciones neurodegenerativas.
Además, Stupp sugiere que esta nueva terapia podría ser más efectiva si se combina con otros tratamientos, especialmente en etapas tempranas de la enfermedad, antes de que las proteínas agregadas entren en las células. Sin embargo, el diagnóstico temprano de estas enfermedades representa un gran desafío, lo que podría llevar a que esta terapia se utilice junto con tratamientos que aborden síntomas en etapas más avanzadas de la enfermedad.
El avance presentado por los investigadores de Northwestern destaca la importancia de la investigación en nanomedicina y su potencial para transformar el tratamiento de enfermedades complejas y devastadoras que afectan a millones de personas en todo el mundo.
