Investigadores de la Universidad de Columbia y del Instituto Broad de MIT y Harvard han desarrollado un nuevo editor genético denominado evoCAST, que promete revolucionar la terapia génica al permitir la inserción precisa de secuencias de ADN en el genoma humano. Este avance se enmarca dentro de la búsqueda constante de herramientas de edición genética más efectivas, capaces de abordar enfermedades complejas como la fibrosis quística y la hemofilia, que surgen de múltiples mutaciones en un solo gen.
Hasta ahora, las técnicas de edición genética más utilizadas, como CRISPR-Cas y los virus, han mostrado limitaciones notables. Mientras que algunos métodos ofrecen precisión en pequeñas correcciones, otros, como los virus, pueden introducir genes completos pero de manera aleatoria, lo que puede desencadenar respuestas inmunitarias no deseadas. EvoCAST se posiciona como una solución más fiable y eficiente al permitir la inserción de genes completos en lugares específicos del genoma, lo que simplificaría el tratamiento de diversas enfermedades genéticas.
Un enfoque innovador basado en la evolución artificial
La base del sistema evoCAST se encuentra en un mecanismo natural descubierto en bacterias, que permite a los genes «saltar» a nuevas ubicaciones dentro de su propio genoma. Este proceso, conocido como transposición, genera diversidad genética, un fenómeno que el laboratorio de Samuel Sternberg ha adaptado para su uso en células humanas. Sin embargo, las primeras versiones del sistema mostraron una eficiencia limitada, lo que llevó al equipo a buscar métodos alternativos para mejorar su desempeño.
Para ello, colaboraron con David Liu, un biólogo molecular que ha desarrollado una técnica llamada PACE (evolución acelerada de proteínas), que permite realizar cientos de rondas de evolución de proteínas con mínima intervención. Esta colaboración resultó en un sistema evoCAST que ahora puede editar entre el 30% y el 40% de las células, un aumento significativo respecto a versiones anteriores.
A pesar de los logros alcanzados, los investigadores son conscientes de que el mayor reto que enfrentan actualmente es la entrega de estas herramientas genéticas a las células o tejidos específicos. Samuel Sternberg ha señalado que la eficacia de evoCAST dependerá en gran medida de la capacidad para administrar estas terapias de manera efectiva.
La investigación sobre evoCAST se presenta como un hito en el ámbito de la terapia génica, al ofrecer un método que no solo promete mayor precisión, sino que también podría facilitar el desarrollo de tratamientos más universales para patologías que afectan a un amplio rango de mutaciones. A medida que la ciencia avanza, la expectativa es que estos avances puedan traducirse pronto en beneficios tangibles para los pacientes.
